신라젠 항암 후보물질, 미국 희귀의약품 지정…주가 상한가

29.82%. 신라젠 주가는 25일 오후 3시 기준 전 거래일보다 이만큼 오른 2960원을 기록하며 가격상승제한폭까지 치솟았다. 회사가 개발 중인 항암 후보물질 ‘비에이엘0891’이 미국 식품의약국으로부터 급성골수성백혈병 대상 희귀의약품으로 지정됐다는 소식이 직접적인 계기가 됐다. 이번 지정은 임상 성공이나 품목허가를 뜻하지는 않지만, 개발 비용과 심사 절차에서 여러 지원을 받을 수 있다는 점에서 신라젠의 핵심 파이프라인에 의미 있는 이정표가 됐다.

핵심 내용 한눈에 보기

신라젠은 25일 비에이엘0891이 미국 식품의약국의 급성골수성백혈병 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다. 이 후보물질은 암세포 분열 과정에 관여하는 핵심 단백질인 티티케이와 피엘케이원을 동시에 표적으로 삼으며, 현재 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 글로벌 임상 1상이 진행되고 있다. 연합뉴스 보도에 따르면 신라젠은 2022년 스위스 제약사 바실리아로부터 이 물질을 도입했고, 지난해 네덜란드 바이오 기업이 보유하던 관련 특허와 권리도 확보했다.

희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만 명 미만인 희귀질환을 대상으로 개발되는 의약품에 부여된다. 신라젠은 이번 지정으로 미국 식품의약국 임상 연구비 지원 사업 신청 자격, 미국 내 임상시험 비용 25% 세액공제, 임상시험 계획 자문과 신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다고 설명했다. 최종 품목허가까지 성공하면 동일 약물과 적응증을 대상으로 미국에서 원칙적으로 7년간 시장독점권을 확보할 수 있다.

어떻게 여기까지 왔나

비에이엘0891은 신라젠 파이프라인 가운데 개발 단계가 가장 앞선 후보물질로 소개돼 왔다. 회사는 2022년 바실리아에서 후보물질을 들여온 뒤 권리 관계를 정리했고, 현재 미국과 한국에서 고형암과 급성골수성백혈병을 대상으로 임상 1상을 진행하고 있다. 아시아투데이 보도에 따르면 신라젠은 관련 특허와 권리를 추가 확보하는 데 약 35억원을 투입했으며, 향후 기술이전을 고려해 권리 구조를 단순화했다.

개발에는 적지 않은 비용도 들어가고 있다. 신라젠은 올해 상반기 미국 연구개발 자회사인 신라젠 바이오테라퓨틱스에 약 15억원을 추가 출자했다. 이 자회사는 미국 식품의약국 대응과 미국 임상을 총괄하지만 완전자본잠식 상태이며, 별도재무제표상 투자주식 장부금액은 0원으로 기록됐다. 연결 기준 올해 상반기 신라젠의 영업손실은 118억원, 순손실은 104억원, 영업활동현금흐름은 91억원 적자였다. 임상 진전이 기술이전이나 후속 개발 성과로 이어져야 하는 이유가 여기에 있다.

신라젠은 지난 5월 말 미국 임상종양학회에서 중간 결과를 공개한 뒤 해외 기업들의 관심이 이어지고 있다고 밝혔다. 회사는 여러 국가의 기업과 비밀유지계약을 체결해 임상 데이터를 공유하고 있으며, 오는 10월 유럽종양학회에서 기존보다 진전된 임상 자료를 포스터로 발표할 계획이라고 설명했다. 기술이전 목표 시점은 연내로 잡고 있지만, 회사가 제시한 현실적인 범위는 올해 말부터 내년 상반기까지다.

주요 인물과 숫자로 보는 의미

비에이엘0891의 핵심은 서로 다른 두 단백질을 동시에 겨냥하는 이중 억제 방식이다. 티티케이와 피엘케이원은 암세포 분열 과정에 관여하며, 신라젠은 이 두 표적을 함께 차단하는 후보물질을 계열 내 최초 치료제로 개발한다는 목표를 제시하고 있다. 급성골수성백혈병은 골수 속 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암으로, 초기 자각 증상이 뚜렷하지 않고 병세가 빠르게 악화될 수 있다고 회사는 설명했다.

시장 반응은 즉각적이었다. 한국경제 보도에 따르면 25일 오후 3시 신라젠 주가는 전일 대비 29.82% 상승한 2960원이었다. 전자신문 역시 낮 12시 20분 같은 상승률과 가격을 기록했다고 전했다. 희귀의약품 지정이 개발 성공을 보장하는 것은 아니지만, 투자자들은 개발 비용 절감 가능성과 신속 심사 지원, 허가 성공 시 시장독점권 확보 가능성에 반응한 것으로 볼 수 있다.

회사와 시장의 반응

신라젠은 이번 지정을 임상 초기 단계에서 개발 잠재력을 확인한 사건으로 평가했다. 회사 관계자는 “이번 성과를 바탕으로 남은 임상 스케줄에서 더욱 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 또 다른 회사 설명에서는 기존 치료제에 내성이 생긴 급성골수성백혈병 환자에게 비에이엘0891이 새로운 치료 대안이 될 수 있다는 기대도 제시됐다.

다만 현재 단계는 글로벌 임상 1상이다. 독성과 재발 위험, 기존 표적치료제의 약물 내성이 치료 한계로 거론되는 상황에서 새로운 작용 방식에 대한 기대가 커졌지만, 실제 치료제로 자리 잡으려면 후속 임상과 최종 품목허가까지 이어져야 한다. 주가가 하루 만에 상한가에 도달한 시장 반응과 신약 개발의 실제 시간표는 구분해서 볼 필요가 있다.

앞으로 확인할 부분

가장 가까운 확인 지점은 10월 유럽종양학회에서 공개될 예정인 임상 자료다. 회사 설명대로 기존보다 진전된 데이터가 제시된다면 이미 비밀유지계약을 맺고 자료를 검토 중인 해외 기업들과의 기술이전 논의에도 영향을 줄 수 있다. 반대로 임상 결과가 기대에 미치지 못하면 연구개발비 부담이 더 크게 부각될 가능성이 있다.

또 하나는 기술이전 시점이다. 신라젠은 연내 성사를 목표로 하면서도 올해 말부터 내년 상반기까지를 현실적인 시기로 제시했다. 따라서 이번 희귀의약품 지정 이후 투자자가 확인해야 할 핵심은 단기 주가 움직임보다 임상 데이터의 진전, 후속 임상 계획, 실제 기술이전 계약 성사 여부다.

자주 묻는 질문

신라젠 비에이엘0891은 어떤 약인가요?
암세포 분열에 관여하는 티티케이와 피엘케이원 단백질을 동시에 표적으로 삼는 항암 후보물질이다. 현재 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 글로벌 임상 1상이 진행 중이다.

희귀의약품 지정은 신약 허가를 받았다는 뜻인가요?
아니다. 이번 지정은 급성골수성백혈병 치료제로 개발되는 비에이엘0891에 각종 개발 지원과 혜택을 부여하는 단계다. 최종 품목허가에는 후속 임상과 별도의 심사 과정이 필요하다.

신라젠은 이번 지정으로 어떤 혜택을 받나요?
임상 연구비 지원 사업 신청 자격, 미국 내 임상시험 비용 25% 세액공제, 임상시험 계획 자문과 신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등을 받을 수 있다.

허가에 성공하면 시장독점권은 얼마나 유지되나요?
제공된 보도에 따르면 최종 품목허가에 성공할 경우 미국에서 동일 약물과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 시장독점권을 확보할 수 있다.

앞으로 가장 먼저 볼 일정은 무엇인가요?
신라젠은 오는 10월 유럽종양학회에서 기존보다 진전된 임상 데이터를 포스터로 발표할 예정이라고 밝혔다. 회사는 기술이전과 관련해 올해 말부터 내년 상반기까지를 현실적인 시기로 제시하고 있다.